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刘革新:加快罕见病立法 推动孤儿药研发

发布时间: 2020-04-18 05:55:38      来源:

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目前,全球罕见病种类达6000—8000种,其中包含血友病、苯丙酮症、结节性硬化症、软骨发育不全症、肺动脉高压症、白化症等,针对这些罕见疾病的药物,通称为“孤儿药”。为了促进“孤儿药”的研发生产,很多

  目前,全球罕见病种类达6000—8000种,其中包含血友病、苯丙酮症、结节性硬化症、软骨发育不全症、肺动脉高压症、白化症等,针对这些罕见疾病的药物,通称为“孤儿药”。为了促进“孤儿药”的研发生产,很多国家和地区政府都制定了激励政策。而在我国,罕见病患者的治疗药物基本依赖进口,且缺乏保障政策。对此,全国政协委员,科伦药业董事长刘革新在3月4日下午举办的2015医药界两会代表委员座谈会上建议,应加快罕见病立法,以推动孤儿药的研发。

  刘革新指出,为了促进孤儿药的研发生产,很多国家地区都制订了激励政策。但我国孤儿药极度缺乏,罕见病患者未得到有效救治,直接导致我国罕见病患者治疗药物基本依赖进口,国家对罕见病的治疗费用尚无保证政策。

  事实上,罕见病的药物都十分昂贵,一般治疗家庭无力承担治疗费用。以戈谢氏病为例,该种疾病全国患病人数大约有1000人,但没有治疗这种疾病的国产药物,完全依赖进口,一个成年患者的药费每年超过200万元,且需要终生用药,很少有戈谢病患者能够自行买药。

  所以刘革新分析,从获得性可负担性角度分析,我国孤儿药的现状极不乐观——

  首先,可获得性方面,我国上市孤儿药130多种,按照WHO的标准罕见病达到六千到八千种,我国130种孤儿药远远不能满足罕见病治疗需求。

  其次,在可负担行方面,现阶段我国罕见病患者不得不面对价格高昂进入医保目录少报销比例不高的问题,由于缺乏针对孤儿药的特殊遴选机制,使得我国基本药物目录、医保药物目录中孤儿药的数量少之又少。

  “医保目录对孤儿药进行补偿性的支付比例也是非常之低”,刘革新表示,“目前美国批准的孤儿药中,纳入我国基本医疗保险药物目录的共有39个,其中三个为甲类药物可享受全额报销,其余为乙类或省增补,患者承担一定比例的费用,这个比例大约是5%—20%”。

  对此,刘革新坦言,急需借鉴发达国家的成熟经验,加快罕见病立法,推动孤儿药研发,改善我国罕见病患者的治疗现状。他透露,在今年的提案中,将会对孤儿药的现状做出几点建议:

  一、明确罕见病的定义,建立孤儿药认定制度,并将这种认定作为孤儿药注册审批的前置程序,获得认定者可享受特殊审批等相应优惠政策。

  二、多方联动,制订科研激励政策和产业政策,引导孤儿药研发,建议卫生药检、科技、财政等多部门联动,设立专项基金,资助原创性孤儿药研发,鼓励对专利延期的孤儿药研发,引导孤儿药研发,加快孤儿药上市进度。

  三、简化孤儿药审评审批程序,制订孤儿药优先审评的实施细则,包括临床实验减免及特殊审批。

  四、市场独占与税费减免,制订孤儿药市场独占单独定价及税费减免优惠政策。

  五、建立完善罕见病制度,纳入大病保险,建立社会患者共担机制,将孤儿药作为特殊药品纳入国家医疗保险目录,各省市参照医保药品报销目录进行报销。

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(文/小编)
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