不同意按疗效付费，癌症患者致信诺华CEO要求共同讨论CAR-T细胞疗法的合理定价问题

　　近日，诺华公司的首席执行官Joe Jimenez同意与一名癌症患者在公司会面，共同讨论CAR-T细胞疗法的定价问题。而FDA将在今年10月对该公司的CAR-T候选药物CTL019(tisagenlecleucel)做出最终审批决定。

　　由于CAR-T治疗是一种极具个性化的疗法，所以在即将到来的上市批准之前，也引起了人们对昂贵的价格的担忧。

　　Mitchell致信诺华CEO

　　David Mitchell是一名多发性骨髓瘤患者，在他刚刚完成5小时的药物输注后。他仓促的向诺华公司的首席执行官Joe Jimenez写了一封信，要求公司针对如何计划对CTL019(tisagenlecleucel)进行定价的问题进行公开讨论。

　　在信中，Mitchell表示：“因为美国纳税人投资了数亿美元来开发CAR-T疗法，所以我今天写的是以尽可能最强烈的方式敦促你们对CAR-T疗法进行合理定价。”并且这封信由另外两名患有血液癌症的患者共同签署。

　　Mitchell要求与Jimenez会面，甚至包括两位药品定价专家：临床和经济审查研究所(ICER)所长Steven Pearson和该项目在监管、治疗以及法务方面的负责人，哈佛医学院的Aaron Kesselheim教授。

　　在星期五的下午，Mitchell收到了Jimenez的回复，Jimenez称他已经要求公司的肿瘤学负责人安排会面时间了。

　　在接受FiercePharma采访时，Mitchell强调，其目的并不是让诺华公司的高管们难以开发这一种本就昂贵的治疗方法。作为一名血液病患者，Mitchell表示自己对这种新的治疗感到非常的兴奋。尽管CAR-T疗法将被批准上市的适应症是白血病，但Mitchell相信，其在其他血液疾病的领域也不会落后。

　　因此最重要的问题就是，这种疗法的合理价格到底是多少?价格是否应该反映纳税人为药物开发奠定基础的事实?

　　Mitchell对CAR-T定价的观点

　　在2012年之前，纳税人就已经投入了2亿美元用于CAR-T科学的早期研究。对此，Mitchell表示：“直到CAR-T疗法取得了有希望的成绩之后，诺华才加快了对其研究的步伐。而自1993年开始，纳税人就开始了对该疗法的长期投资，与此同时也一直面临着失败的风险。

　　诺华公司的一名发言人在向Fierce发送的一封电子邮件中表示，公司正在努力为CAR-T产品确定适当的价格。“考虑到该疗法对患者、社会和医疗卫生系统的短期、长期价值，以及外部健康经济专家的意见。我们有责任将这种创新治疗带给患者，并致力于帮助能够从CTL019中获益的患者得到治疗。”

　　目前，诺华公司只提及了CTL019(tisagenlecleucel)的可能价格：6月份，研发部门负责人Vas Narasimhan表示，公司将以干细胞移植(80万美元)作为定价的基准。

　　Mitchell所说的纳税人资助2亿美元用于CAR-T研究是基于NIH网站的关键词搜索。 其中诺华公司的学术合作伙伴宾夕法尼亚大学获得了约1700万美元的资助，其余的资金流向包括国家癌症研究所(NCI)、60多个学术机构以及生物技术公司。

　　Mitchell很清楚，很多研究的成果来自其他正在推进CAR-T治疗的公司，如JunoTherapeutics和Kite Pharma，但他认为，所有由纳税人资助的早期科学研究，都是这项新技术成功的前提，而任何将其商业化的公司的定价都应该反映这一点。

　　除了要求诺华召开会议的计划之外，Mitchell领导的患者小组还将广告放在与癌症相关的网站上，在社交媒体上发表演讲，并对在其组织的网站上注册的15000人发送电子邮件。

　　CTL019的开发制造成本

　　发言人表示，诺华与宾夕法尼亚大学的最初的协议价值并未透露，另外，该公司还向联合CAR-T研究中心投资了2000万美元。但诺华公司最终花费的不仅仅是用于开发CTL019(tisagenlecleucel)的费用，而且还包括正在进行的临床试验以及其他开发制造成本。

　　2012年，诺华从Dendreon那里以4300万美元收购了新泽西制造工厂，雇佣了100名员工。另外，诺华还在海外开展了CAR-T细胞的生产，例如，2015年，公司与德国Fraunhofer研究所就CAR-T细胞生产达成了一项协议(交易金额未披露)。

　　目前，诺华公司尚未透露CTL019(tisagenlecleucel)作为商业产品，其制造成本可能是多少。并且针对CTL019(tisagenlecleucel)，公司还有五项临床试验正在进行中。

　　但是，公司的高管们都非常清楚，他们正在推出的是一种全新的、昂贵的治疗癌症的方法，而此时，高药价的反弹已达到历史最高水平。

　　以癌症治疗为基础的定价理念

　　Jimenez收到Mitchell的致信刚好是在特朗普与默克CEO互怼的那段时间，美国总统特朗普指责默克首席执行官Ken Frazier离开他的制造委员会，并在推特上表示，也许现在Ken Frazier将有更多的时间来考虑降低药品价格的问题!(特朗普与默克CEO的推特口水战持续发酵，PD-1抑制剂的价格会因此下调吗丨医麦猛爆料)

　　该发言人说，诺华公司正在考虑的一种用于商业化CAR-T的策略是基于其价值的定价。也就是说，该公司会根据患者的治疗结果退还部分***。而采取这样的方式，将会使得美国在抗击癌症的斗争中采用这项新技术。

　　另外，对于与保险公司的交易，诺华公司并不陌生。去年，针对公司的心力衰竭药物Entresto，诺华与Cigna和Aetna进行了两次交易。该公司会根据患者的治疗结果提供退还部分***。

　　如果Entresto减少了患者的住院时间和心力衰竭的其他并发症，那么退还的金额就会相应减少，但是如果服用该药物的患者没有改善，那么退还的金额就会相应增加。

　　关于CAR-T定价的公开对话

　　然而，Mitchell表示并不认同以癌症治疗为基础的定价理念。他担心这可能会侵害到患者的隐私，而且这种方式仍然给予了药品公司太多的权力来设定价格。

　　Mitchell说：“如果治疗没有效果，那么退款有什么意义。对于像我一样的病人而言，因为这种药物没有起作用而长期住院或者死亡，于我们本身又有什么好处呢?所以我想从一开始就把价钱搞定。”

　　考虑到ICER正在准备一份评估CAR-T治疗急性淋巴细胞性白血病(ALL)价值的报告，Mitchell在参与诺华的会议时，及时的提供了ICER代表的提议。目前，ICER正在收集公众意见，预计明年3月完成报告。

　　与此同时，诺华公司也在与ICER进行磋商，提供他们所需要的数据进行独立分析。(ICER发布诺华和Kite的CAR-T疗法临床效益评估草案，公开征求相关利益者意见丨医麦猛爆料)

　　由Mitchell联合创办的名为“Patients for Affordable Drugs”(让病人买得起药)的组织成立还不到一年，但已经在制药行业掀起了波澜。

　　2017年6月，Mitchell发起了一项针对Celgene公司的集体诉讼，指控该公司阻止了其癌症畅销产品Revlimid的仿制药开发。而Revlimid正是Mitchell用于治疗其多发性骨髓瘤的药物。

　　Mitchell表示，他的Revlimid自付费用每年约为3250美元，而他所使用的剂量每年定价超过125000美元。而且在他用药期间，Revimid的价格上涨了34%，这使他的自费部分猛增了近600%，从一个月的42美元涨到了250美元。

　　他强调，反对高昂的药物价格并不代表任何对行业的个人敌意，而是旨在确保医疗卫生系统能够承受创新的代价。

　　Mitchell：“I couldn’t be moregrateful. It’s just that there needs to be a way to set prices based on morethan monopoly muscle，” Mitchell says. “People don’t even blanch anymore at a$400，000-a-year cancer drug. We can’t go on this way. Hopefully [CAR-T] is anopportunity to have an open dialogue about how these treatments are priced.”

　　如Mitchell所说，希望针对CAR-T疗法的定价问题，相关公司和机构能够提供公开对话的机会。